Biomedizinische Forschung in den Vereinigten Staaten - Biomedical research in the United States

Die USA führen 46 % der weltweiten Forschung und Entwicklung (F&E) in den Biowissenschaften durch und sind damit weltweit führend in der medizinischen Forschung .

Bundesausgaben für biomedizinische Forschung

Die Life Sciences machten 2011 51 % der Forschungsausgaben des Bundes aus.

Forschungsbudget der US-Behörde, 1994-2014. Quelle: Abbildung 5.4 aus dem UNESCO-Wissenschaftsbericht: gegen 2030, basierend auf Daten der American Association for the Advancement of Science

Die National Institutes of Health (NIH) gelten als Vorzeigeorganisation der Regierung zur Förderung der biomedizinischen Forschung. Zwischen 2004 und 2014 blieb die NIH-Finanzierung relativ unverändert und wurde nicht erhöht, um mit der Inflation Schritt zu halten . Das NIH-Budget erreichte von 2003 bis 2005 einen Höchststand von etwa 35 Milliarden US-Dollar pro Jahr und belief sich 2015 auf rund 30 Milliarden US-Dollar.

Die Bemühungen der Regierung, die Mittel für die Forschung zwischen 2013 und 2016 zu erhöhen, wurden oft durch die Sparmaßnahmen des Kongresses vereitelt, wobei der Kongress die Genehmigung des Bundeshaushalts mehrmals zurückhielt. In diesem Zeitraum wurden die Prioritäten der Exekutive vor allem dank der Zusammenarbeit zwischen der Regierung, der Industrie und dem gemeinnützigen Sektor vorangetrieben. Dies galt insbesondere für den Gesundheitssektor, der wie der Klimawandel eine Priorität für die Obama-Regierung war .

Auf dem Weg zu gezielteren Therapien

Ein wichtiges politisches Ziel der Obama-Regierung war es, gezieltere Therapien zu entwickeln und gleichzeitig den Zeit- und Kostenaufwand für die Medikamentenentwicklung zu reduzieren. Die Entwicklung eines neuen Medikaments dauert weit über ein Jahrzehnt und hat eine Misserfolgsrate von mehr als 95 %. Die teuersten Misserfolge treten in klinischen Studien der späten Phase auf. Daher ist es wichtig, frühzeitig die richtigen biologischen Ziele (Gene, Proteine ​​und andere Moleküle) zu bestimmen, um rationellere Medikamente und besser zugeschnittene Therapien zu entwickeln.

Das Heilmittelgesetz des 21. Jahrhunderts wurde am 13. Dezember 2016, ein Jahr nach der Veröffentlichung des UNESCO-Wissenschaftsberichts, in Kraft gesetzt . Der Bericht hatte vorausgesagt, dass „wenn das Gesetz in Kraft treten würde, es die Art und Weise verändern würde, wie klinische Studien durchgeführt werden, indem neue und adaptive Studiendesigns ermöglicht werden, die personalisierte Parameter wie Biomarker und Genetik berücksichtigen. Diese Bestimmung hat sich als umstritten erwiesen, und Ärzte warnen davor, dass ein übermäßiges Vertrauen auf Biomarker als Maßstab für die Wirksamkeit irreführend sein kann, da sie möglicherweise nicht immer verbesserte Patientenergebnisse widerspiegeln.

Ein weiteres staatliches Programm hofft, die Zahl neuer Diagnostika und Therapien für Patienten zu erhöhen und gleichzeitig den Zeit- und Kostenaufwand für deren Entwicklung zu reduzieren. Bei der Einführung der Accelerating Medicines Partnership im Februar 2014 erklärte NIH-Direktor Francis S. Collins: „Derzeit investieren wir zu viel Geld und Zeit in Wege, die nicht funktionieren, während Patienten und ihre Familien warten“. In den fünf Jahren bis 2019 entwickelt diese öffentlich−private Partnerschaft bis zu fünf Pilotprojekte für drei häufige, aber schwer behandelbare Krankheiten: Alzheimer, Typ 2 (Erwachsenendiabetes) und die Autoimmunerkrankungen rheumatoide Arthritis und Lupus.

Anteilige Zuweisung der Bundesforschungsförderung in den USA nach Disziplinen, 1994-2011 (%). Quelle: Abbildung 5.5 aus dem UNESCO-Wissenschaftsbericht: gegen 2030, basierend auf Daten der American Association for Advancement of Science

An der Partnerschaft sind die National Institutes of Health (NIH) und die Food and Drug Administration (FDA) sowie 10 große biopharmazeutische Unternehmen und mehrere gemeinnützige Organisationen wie die Alzheimer's Association beteiligt. Die Industriepartner sind Abbvie (USA), Biogen (USA), Bristol-Myers Squibb (USA), GlaxoSmithKline (UK), Johnson & Johnson (USA), Lilly (USA), Merck (USA), Pfizer (USA), Sanofi (Frankreich) und Takeda (Japan).

Labore teilen Proben wie Blut oder Hirngewebe von verstorbenen Patienten, um Biomarker zu identifizieren. Sie nehmen auch an klinischen Studien der NIH teil. Eine entscheidende Komponente ist, dass sich Industriepartner darauf geeinigt haben, die aus der Partnerschaft resultierenden Daten und Analysen der breiten biomedizinischen Gemeinschaft zugänglich zu machen. Sie werden keine Entdeckungen verwenden, um ihr eigenes Medikament zu entwickeln, bis diese Ergebnisse veröffentlicht wurden.

Im April 2013 kündigte die Regierung eine weitere öffentlich−private Partnerschaft an, diesmal zur Umsetzung ihrer Brain Research through Advancing Innovative Neurotechnologies (BRAIN) Initiative. Das Ziel dieses Projekts ist es, genetische, optische und bildgebende Technologien zu nutzen, um einzelne Neuronen und komplexe Schaltkreise im Gehirn abzubilden, was letztendlich zu einem umfassenderen Verständnis der Struktur und Funktion dieses Organs führt. Bis 2015 hatte die BRAIN-Initiative „Zusagen von über 300 Millionen US-Dollar an Mitteln von Bundesbehörden ( National Institutes of Health , Food and Drug Administration , National Science Foundation usw.), Industrie (National Photonics Initiative, General Electric , Google) erhalten , GlaxoSmithKline usw.) und Philanthropie (Stiftungen und Universitäten)“.

Die Precision Medicine Initiative war eine weitere Priorität der Regierung. Definiert als Bereitstellung der richtigen Behandlung für den richtigen Patienten zur richtigen Zeit, passt die Präzisionsmedizin die Behandlungen basierend auf ihrer einzigartigen Physiologie, Biochemie und Genetik an Patienten an. In seinem Haushaltsantrag für 2016 forderte der Präsident 215 Millionen US-Dollar, die vom NIH, dem National Cancer Institute und der FDA zur Finanzierung der Precision Medicine Initiative geteilt werden.

Forschungsausgaben von biopharmazeutischen Unternehmen

2013 gaben US-Pharmaunternehmen 40 Milliarden US-Dollar für Forschung und Entwicklung in den USA und fast weitere 11 Milliarden US-Dollar für Forschung und Entwicklung im Ausland aus.

Zwischen 2005 und 2010 erhöhten pharmazeutische und biopharmazeutische Unternehmen ihre Investitionen in Präzisionsmedizin um rund 75 %, und bis 2015 wird ein weiterer Anstieg um 53 % erwartet. Zwischen 12 % und 50 % der Produkte in ihren Arzneimittelentwicklungspipelines beziehen sich auf personalisierte Medizin .

Die Bundesregierung und die meisten der 50 Bundesstaaten der Vereinigten Staaten bieten bestimmten Branchen und Unternehmen F&E-Steuergutschriften an. Der Kongress erneuert in der Regel alle paar Jahre eine Steuergutschrift. Laut einer Umfrage des Wall Street Journal aus dem Jahr 2012 berücksichtigen Unternehmen diese Kredite bei Entscheidungen über Investitionen in F&E nicht, da sie sich nicht darauf verlassen können, dass diese Kredite verlängert werden.

Im Jahr 2014 gehörten sechs US-amerikanische Biopharmaunternehmen zu den globalen Top 50 für das Volumen der F&E-Aufwendungen. Zu den Top 20 gehören seit mindestens zehn Jahren: Intel, Microsoft, Johnson & Johnson, Pfizer und IBM. 2013 wurde erstmals Google und 2014 Amazon aufgenommen, weshalb der Online-Shop 2014 nicht in den Top 50 rangiert.

Globale Top-50-Unternehmen nach F&E-Volumen und -Intensität, 2014

* Die FuE-Intensität ist definiert als FuE-Ausgaben geteilt durch den Nettoumsatz.

** Obwohl in den Niederlanden ansässig, befinden sich die wichtigsten Produktionsstätten von Airbus in Frankreich, Deutschland, Spanien und Großbritannien.

Quelle: UNESCO Science Report: to 2030 (2015), Tabelle 9.3, basierend auf Hernández et. al (2014) EU-FuE-Anzeiger: der EU-Anzeiger für FuE-Investitionen im Jahr 2014 . Europäische Kommission : Brüssel, Tabelle 2.2.

Trends bei Venture-Capital-Investitionen

Die National Venture Capital Association berichtet, dass die Risikokapitalinvestitionen im Bereich Life Sciences 2014 den höchsten Stand seit 2008 erreichten: In der Biotechnologie wurden 6,0 Milliarden US-Dollar in 470 Deals investiert und in Life Sciences insgesamt 8,6 Milliarden US-Dollar in 789 Deals ( einschließlich Biotechnologie und Medizinprodukte). Zwei Drittel (68 %) der Investitionen in die Biotechnologie flossen in Erst-/Frühphasen-Entwicklungsverträge und der Rest in die Expansionsphase der Entwicklung (14 %), Unternehmen in der Seed-Phase (11 %) und Unternehmen in der Spätphase (7%).

Es war jedoch die Softwareindustrie, die insgesamt in die meisten Deals investierte: 1 799 für eine Investition von 19,8 Milliarden US-Dollar. An zweiter Stelle folgten internetspezifische Unternehmen, die durch 1 005 Deals Investitionen in Höhe von 11,9 Milliarden US-Dollar einbrachten. Viele dieser Unternehmen haben ihren Sitz im Bundesstaat Kalifornien, der allein 28 % der US-Forschung konzentriert.

Die Gesamtinvestitionen in Risikokapital beliefen sich 2014 auf 48,3 Milliarden US-Dollar für 4 356 Transaktionen. Dies entsprach „einem Anstieg von 61 % in US-Dollar und einem Anstieg von 4 % bei den Transaktionen gegenüber dem Vorjahr“, berichtete die National Venture Capital Association.

Die Organisation für wirtschaftliche Zusammenarbeit und Entwicklung schätzt, dass sich die Risikokapitalinvestitionen in den Vereinigten Staaten bis 2014 vollständig erholt haben.

In den letzten Jahren haben eine Reihe von Pharmaunternehmen strategische Fusionen getätigt, um ihren Hauptsitz ins Ausland zu verlegen, um einen Steuervorteil zu erlangen, darunter Medtronic und Endo International. Pfizers eigener Versuch, das britische Pharmaunternehmen AstraZeneca zu übernehmen, scheiterte 2014, nachdem Pfizer zugab, die Forschungsausgaben des zusammengeschlossenen Unternehmens zu kürzen.

Preisentwicklung für verschreibungspflichtige Medikamente

Eine politische Sorge der Obama-Regierung war der starke Preisanstieg für verschreibungspflichtige Medikamente in einem Land, in dem diese Preise weitgehend unreguliert sind. Von Januar 2008 bis Dezember 2014 stiegen die Preise für gängige Markenmedikamente um etwas mehr als 127%, während die Preise für häufig verschriebene Generika um fast 63% sanken.

Im Jahr 2014 beliefen sich die Ausgaben für verschreibungspflichtige Medikamente auf 374 Milliarden US-Dollar. Dieser Anstieg der Ausgabe wurde für die Behandlung von Hepatitis C ($ 11 Milliarden) durch die teueren neuen Medikamente auf dem Markt geschürt, anstatt durch die Millionen von neu versicherten Amerikanern unter der Patientensicherheit und bezahlbare Pflege Act von 2010 ($ 1 Milliarde). Etwa 31 % dieser Ausgaben flossen in spezielle Arzneimitteltherapien zur Behandlung von entzündlichen Erkrankungen, Multipler Sklerose, Onkologie, Hepatitis C und HIV usw. und 6,4 % in traditionelle Therapien zur Behandlung von Diabetes, hohem Cholesterinspiegel, Schmerzen, Bluthochdruck und Herzerkrankungen , Asthma, Depressionen und so weiter“.

Der „astronomische“ Anstieg der Verbraucherpreise für verschreibungspflichtige Medikamente ist ein neuer Trend in den USA, der Erwerb von Arzneimitteln durch Lizenzierung, Kauf, Fusion oder Übernahme. Im ersten Halbjahr 2014 belief sich der Wert der Fusionen und Übernahmen durch Pharmaunternehmen auf 317,4 Milliarden US-Dollar, und im ersten Quartal 2015 entfielen etwas mehr als 45 % aller US-amerikanischen Fusionen und Übernahmen auf die Arzneimittelindustrie. Mehrere Pharmaunternehmen haben in den letzten Jahren strategische Fusionen getätigt, um ihren Hauptsitz ins Ausland zu verlegen, um einen Steuervorteil zu erlangen. Pfizers eigener Versuch, das britische Pharmaunternehmen Astrazeneca zu übernehmen, scheiterte 2014, nachdem Pfizer zugab, die Forschungsausgaben des zusammengeschlossenen Unternehmens zu kürzen.

Die Kosten für die Verbraucher senken

Das Gesetz über den Preiswettbewerb und die Innovation von Biologika wurde im März 2010 in Kraft gesetzt, um die Entwicklung des Generikawettbewerbs als Maßnahme zur Kostendämpfung für hochpreisige Arzneimittel zu fördern. Als Teil des von der Regierung unterzeichneten Patientenschutz- und erschwinglichen Pflegegesetzes hat es einen Weg für die beschleunigte Zulassung von biologischen Produkten geschaffen, die nachweislich mit einem zugelassenen biologischen Produkt „biosimilar“ oder mit diesen „austauschbar“ sind. Eine Inspiration für das Gesetz war, dass die Patente für viele biologische Medikamente im nächsten Jahrzehnt auslaufen werden.

Obwohl das Gesetz 2010 verabschiedet wurde, wurde das erste Biosimilar erst 2015 in den USA von der FDA zugelassen: Zarxio, hergestellt von Sandoz . Zarxio ist ein Biosimilar des Krebsmedikaments Neupogen, das die weißen Blutkörperchen des Patienten verstärkt, um Infektionen abzuwehren. Im September 2015 entschied ein US-Gericht, dass der Neupogen-Markenhersteller Amgen den Verkauf von Zarxio in den USA nicht blockieren kann. Neupogen kostet etwa 3 000 US-Dollar pro Chemotherapiezyklus; Zarxio kam am 3. September 2015 mit einem Rabatt von 15 % auf den US-Markt.

In Europa war das gleiche Medikament bereits 2008 zugelassen und wird dort seitdem sicher vermarktet. Die Verzögerung bei der Entwicklung eines Zulassungsweges in den USA wurde kritisiert, weil sie den Zugang zu biologischen Therapien behindert.

Die tatsächlichen Kosteneinsparungen durch den Einsatz von Biosimilars sind schwer abzuschätzen. Eine Studie des Rand Institute aus dem Jahr 2014 schätzt Einsparungen in Höhe von 13 bis 66 Milliarden US-Dollar im Zeitraum 2014 bis 2024, abhängig vom Wettbewerbsniveau und den behördlichen Zulassungsmustern der FDA.

Im Gegensatz zu Generika können Biosimilars nicht auf Basis minimaler und kostengünstiger Tests zum Nachweis der Bioäquivalenz zugelassen werden. Da biologische Arzneimittel komplexe, heterogene Produkte aus lebenden Zellen sind, kann nur gezeigt werden, dass sie dem entsprechenden Referenzprodukt sehr ähnlich sind und erfordern daher den Nachweis, dass es keine klinisch bedeutsamen Unterschiede in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit gibt. Das Ausmaß, in dem klinische Studien erforderlich sind, wird maßgeblich die Entwicklungskosten bestimmen.

Arzneimittel für seltene Leiden

Von Orphan Diseases sind jedes Jahr weniger als 200 000 Amerikaner betroffen. Seit dem Orphan Drug Act von 1983 wurden über 400 Medikamente und biologische Produkte für seltene Krankheiten von der Food and Drug Administration ausgewiesen (Stand 2015), davon allein 260 im Jahr 2013. 2014 Umsatz der Top 10 Orphan Drugs in den USA belief sich auf 18,32 Milliarden US-Dollar; Bis 2020 soll der weltweite Umsatz mit Orphan Drugs 19 % (28,16 Milliarden US-Dollar) der Gesamtausgaben für verschreibungspflichtige Medikamente in Höhe von 176 Milliarden US-Dollar ausmachen.

Allerdings kosteten Orphan Drugs im Jahr 2014 etwa 19,1 Mal mehr als Non-Orphan-Medikamente (auf Jahresbasis), mit durchschnittlichen jährlichen Kosten von 137 782 US-Dollar pro Patient Das Orphan-Drug-Produktprogramm der FDA lenkt die Aufmerksamkeit der Unternehmen von der Entwicklung von Medikamenten ab, von denen mehr Menschen profitieren.

Medizinische Geräte

In den USA gibt es mehr als 6500 Medizintechnikunternehmen, von denen mehr als 80 % weniger als 50 Mitarbeiter haben. Nach Angaben des US-Handelsministeriums wird die Marktgröße der Medizinprodukteindustrie in den USA bis 2016 voraussichtlich 133 Milliarden US-Dollar erreichen.

Beobachter sehen die Weiterentwicklung und das Aufkommen von tragbaren Gesundheitsüberwachungsgeräten, Telediagnose und Telemonitoring, Robotik, Biosensoren, dreidimensionalem (3D-)Druck, neuen In-vitro- Diagnosetests und mobilen Apps, die es den Benutzern ermöglichen, ihre Gesundheit und das damit verbundene Verhalten besser zu überwachen.

Trends bei Arzneimittelexporten und Patenten

Hightech-Exporte aus den Vereinigten Staaten von Amerika als Weltanteil, 2008-2013, Daten aus der Comtrade-Datenbank, entnommen aus dem UNESCO Science Report: to 2030 (2015), Abbildung 5.10

Bis 2010 waren die Vereinigten Staaten von Amerika ein Nettoexporteur von Arzneimitteln. Seit 2011 ist sie Nettoimporteur dieser Waren. Die Vereinigten Staaten haben ihre weltweite Führungsrolle bei Hightech-Gütern verloren. Sogar Computer- und Kommunikationsgeräte werden heute in China und anderen Schwellenländern zusammengebaut, während Hightech-Komponenten mit Mehrwert anderswo hergestellt werden.

Die Vereinigten Staaten sind ein postindustrielles Land. Die Importe von Hightech-Produkten übersteigen die Exporte bei weitem. Die technisch versierten Arbeitskräfte der Vereinigten Staaten produzieren jedoch eine große Menge an Patenten und können immer noch von der Lizenzierung oder dem Verkauf dieser Patente profitieren. In den forschungsaktiven wissenschaftlichen Industrien der Vereinigten Staaten betreffen 9,1 % der Produkte und Dienstleistungen die Lizenzierung von Rechten an geistigem Eigentum.

Wenn es um den Handel mit geistigem Eigentum geht, bleiben die Vereinigten Staaten konkurrenzlos. Die Einnahmen aus Lizenzgebühren und Lizenzen beliefen sich 2013 auf 129,2 Milliarden US-Dollar, den höchsten der Welt. Japan liegt mit Abstand an zweiter Stelle mit Einnahmen von 31,6 Milliarden US-Dollar im Jahr 2013. Die Zahlungen der Vereinigten Staaten für die Nutzung von geistigem Eigentum beliefen sich 2013 auf 39,0 Milliarden US-Dollar, nur von Irland (46,4 Milliarden US-Dollar) übertroffen.

Siehe auch

• Gesundheitsversorgung in den USA
• Wissenschaftspolitik in den USA
• Wissenschaft und Technologie in den Vereinigten Staaten

Quellen

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Verweise